| Miravirsen | |
|---|---|
| Klassifikation | |
| Reg. CAS nummer | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Data er baseret på standardbetingelser (25 °C, 100 kPa), medmindre andet er angivet. | |
Miravirsen ( INN ; SPC3649 -serien) er et eksperimentelt hepatitis C - lægemiddel , der udvikles af Santaris Pharma .
Miravirsen er et kort modificeret RNA- molekyle , der administreres intravenøst eller subkutant. Når det når leveren, binder det et humant miRNA kaldet miR-122 ; ligner opførselen af antisense RNA . Hepatitis C-viruset kræver miR-122 for at replikere og kan ikke bruge miR-122 koblet til Miravirsen.
miR-122 mikroRNA har tumorbeskyttende egenskaber i leverceller. Bekymringer om den mulige risiko for at udvikle leverkræft er allerede blevet udtrykt.
Lægemidlet forårsager ikke levertoksicitet i hverken primater eller menneskelige eksperimenter.
Miravirsen er et modificeret oligonukleotid bestående af en 15 nukleotidkædebasesekvens , der er designet til selektivt at binde til miR-122 . Syv af de 15 sukkerenheder er deoxyribose , og de resterende otte er ribose , med en yderligere bro mellem 2' oxygen og 4' carbonatomer; dette gør molekylet blokeret af nukleinsyrer.
Fuld sekvens base
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]Miravirsen reducerer viræmi hos chimpanser . Det har vist sig at være sikkert i kliniske forsøg hos 27 personer i otte til elleve uger.