Orphan drugs er lægemidler udviklet til behandling af sjældne sygdomme , som betinget kaldes forældreløse ("orphan") sygdomme .
Tildelingen af forældreløs status til en sygdom og eventuelle lægemidler, der er udviklet til behandling af den, er et politisk spørgsmål i mange lande. Offentlig støtte til forskning i sjældne sygdomme har ført til gennembrud inden for medicin, som ikke kunne opnås inden for det nuværende finansieringssystem for farmakologisk forskning.
I USA og EU er introduktionen af lægemidler til sjældne sygdomme blevet lettet på markedet, og der er andre økonomiske incitamenter, såsom en længere eksklusivitetsperiode.
Orphan Drug Act ( ODA ) , vedtaget i organisationers) og andreOrganization for Rare DisordersNationalEngelsk, under indflydelse af National Committee on Rare Diseases (USA1983 ijanuar I henhold til loven kan virksomheder, der udvikler lægemidler til behandling af en sygdom, der rammer færre end 200.000 mennesker i USA, sælge dem ukonkurrencedygtigt i syv år og kan modtage skattemæssige incitamenter [2] .
Den Europæiske Union (EU) vedtog en lignende lov ("Forordning (EF) nr. 141/2000"), som henviser til lægemidler udviklet til behandling af sjældne sygdomme som " lægemidler til sjældne sygdomme " . EU's definition af lægemidler til sjældne sygdomme er bredere end USA's, da den også dækker nogle tropiske sygdomme , der primært findes i udviklingslande [3] .
Orphan drug-status giver 10 års eksklusive rettigheder i EU [4] .
EU-lovgivningen om sjældne sygdomme varetages af Udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme under Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA).
Loven om sjældne lægemidler findes også i Australien , Singapore og Japan [5] .
Under EU- og amerikansk lovgivning er der udviklet mange lægemidler til sjældne sygdomme, herunder lægemidler til behandling af gliom , myelomatose , cystisk fibrose , phenylketonuri , slangegiftforgiftning , idiopatisk trombocytopenisk purpura , kronisk myelogen leukæmi og mange andre. I USA blev der fra januar 1983 til juni 2004 givet i alt 1.129 forskellige navne til sjældne lægemidler af Office of Orphan Product Development (OOPD), og 249 lægemidler til sjældne sygdomme blev godkendt til markedsføring. Til sammenligning kom der i de 10 år forud for 1983 færre end ti sådanne produkter på markedet.
Fra 1983 til maj 2010 godkendte FDA 353 lægemidler til sjældne sygdomme og tildelte forældreløse 2.116 ingredienser. Fra 2010 er der allerede skabt lægemidler til behandling af 200 sygdomme fra den officielle liste over 7.000 sjældne sygdomme [6] .
Nogle kritikere tvivler dog på, at lovene om sjældne lægemidler var den egentlige årsag til denne stigning (det hævdes, at mange af de nye lægemidler blev brugt til at behandle sygdomme, der allerede var ved at blive undersøgt på den ene eller anden måde, og lægemidler blev udviklet til dem , uanset ændringer i lovgivningen), og om ODA rent faktisk stimulerer urentabel produktion af snævert anvendte lægemidler. Loven er også blevet kritiseret for at støtte en række medicinalvirksomheder, der profiterer på lægemidler, der optager et lille marked, men som stadig sælger til høje priser. [2]
Lægemidler til sjældne sygdomme gennemgår som regel de samme teststadier som ethvert andet farmaceutisk produkt: deres farmakokinetik og farmakodynamik , dosering, stabilitet, sikkerhed og effektivitet studeres. Nogle statistiske krav er dog blevet sænket i et forsøg på at holde udviklingstempoet. For sjældne lægemidler tillader reglerne f.eks., at kliniske fase III- forsøg ofte involverer færre end 1.000 patienter, fordi det på grund af sygdommens lave prævalens simpelthen ikke kan rekrutteres.
Fordi markedet for ethvert lægemiddel med så begrænsede anvendelser pr. definition er lille og stort set urentabelt, er der ofte behov for statslig indgriben for at motivere producenten til at henvende sig til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme.
Regeringsindgreb for at støtte udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme kan antage mange former [7] :