| Jesse Gelsinger | |
|---|---|
| Fødselsdato | 18. juni 1981 |
| Dødsdato | 17. september 1999 (18 år) |
| Land | |
Jesse Gelsinger ( født Jesse Gelsinger ; 18. juni 1981 - 17. september 1999 ) var den første person, der døde i et klinisk forsøg med genterapi .
Han var 18 år gammel. Gelsinger led af ornithin-transcarbamylase -mangel , en X-bundet genetisk leversygdom , hvis symptomer inkluderer manglende evne til at afgifte ammoniak , et biprodukt af proteinnedbrydning . Sygdommen ender som regel med døden umiddelbart efter fødslen, dog var Gelsingers sygdom ikke arvelig, men opstod som følge af en spontan genetisk mutation på undfangelsestidspunktet, så symptomerne var ikke så udtalte. Nogle af hans leverceller var sunde, hvilket gjorde det muligt for ham at leve på en særlig diæt og medicin.
Gelsinger blev inkluderet i et klinisk forsøg ved University of Pennsylvania for at udvikle en metode til at behandle børn født med denne alvorlige sygdom. Den 13. september 1999 blev Gelsinger injiceret med en adenoviral vektor med et sundt gen for at teste procedurens sikkerhed. Han døde fire dage senere den 17. september kl. 14.30, tilsyneladende som et resultat af et massivt immunrespons på den virale vektor, der blev brugt til at transportere genet ind i hans celler, hvilket resulterede i multipel organsvigt og hjernedød.
FDA - undersøgelsen konkluderede, at de videnskabsmænd, der var involveret i retssagen, inklusive medforsker James M. Wilson (direktør for Human Gene Therapy Institute), overtrådte flere regler for at udføre undersøgelsen:
University of Pennsylvania udstedte senere en gendrivelse, [1] men betalte forældrene et ikke oplyst beløb. Wilson og universitetet blev rapporteret at have en økonomisk interesse i denne undersøgelse. [2] [3] Gelsinger-sagen havde en stærk hæmmende effekt på alle videnskabsmænd på området [4] .