Antisense-terapi er en behandlingsmetode baseret på at slukke/stoppe syntesen af et protein , der er involveret i udviklingen af en sygdom, ved at hæmme translationen af dets messenger-RNA ved hjælp af korte nukleotidsekvenser, der er komplementære til det (antisense-oligonukleotider).
Messenger RNA (mRNA) bærer semantisk information om aminosyresekvensen af proteinet, produktet af det tilsvarende gen. Nukleotidsekvensen, der er komplementær til mRNA-strengen, kaldes antisense-sekvensen . Korte antisense nukleotidsekvenser, bestående af 15-40 enheder, er i stand til at blokere syntesen af et protein med det tilsvarende mRNA på grund af dannelsen af dupleksregioner på mRNA'et og skabe hindringer for ribosomets arbejde .
Antisense-oligonukleotider anvendes i onkologi til at undertrykke syntesen af tumorproteiner. Antisense-oligonukleotider kan også blokere præ-mRNA-splejsning (dvs. at skære ikke-kodende sekvenser fra mRNA-precursoren og forbinde kodende regioner med hinanden). Det er således muligt fra det modne mRNA at fjerne de regioner, der koder for mutationer, der forårsager alvorlige sygdomme, for eksempel myodystrofi (muskulær dystrofi). For at beskytte antisense-oligonukleotider mod nedbrydning, når de indføres i kroppen, anvendes metoder til deres kemiske modifikation. Levering af oligonukleotider til celler, et vigtigt aspekt af deres kliniske anvendelse, kan udføres ved hjælp af RNA-interferensmetoder .
Shirinsky Vladimir Pavlovich Anti-sense terapi . "Ordbog over nanoteknologiske termer", Rusnano . Hentet 20. marts 2012. Arkiveret fra originalen 26. maj 2012.