Primær progressiv multipel sklerose ( PPMS ) er en invaliderende form for den almindelige neurodegenerative inflammatoriske sygdom kendt som multipel sklerose . Denne form for multipel sklerose er svær at behandle. Det er meget vanskeligt at bremse dens udvikling, samt at forudsige, hvilke organer der vil blive påvirket næste gang i udviklingen af sygdommen. Indtil for nylig var behandlingsregimet for primær progressiv dissemineret sklerose baseret på denne sygdoms autoimmune karakteristika og blev ledsaget af udnævnelsen af immunotropiske lægemidler. Hovedindsatsen i vedligeholdelsesterapien af PPMS er rettet mod at reducere sværhedsgraden af den inflammatoriske proces og nedsætte hastigheden af invaliditet, øge funktionel aktivitet og forbedre livskvaliteten for patienter med denne form for sygdom.
Primær progressiv dissemineret sklerose er karakteriseret ved en støt stigning i symptomer og et gradvist, men konstant tab af neurologisk funktion. Denne form for multipel sklerose opstår normalt uden alvorlige tilbagefald og følgelig perioder med remission fra symptomernes begyndelse. Patienter har dog en gradvis ødelæggelse af myelinskeden, hvilket uvægerligt fører til invaliditet. Forløbet (nemlig hastigheden af sygdommens progression) i PPMS er meget uforudsigeligt og varierer meget fra patient til patient Der kan være korte perioder med stabilisering under PPMS; på samme måde kan sygdommen opstå med eller uden recidiv eller ny aktivitet påvist på MR. Også under PPMS kan der være perioder med stigende invaliditet (tab af neurologisk funktion), men uden nye tilbagefald eller læsioner påvist på MR-billeder. Således kan PPMS på forskellige tidspunkter yderligere karakteriseres som enten aktiv (med lejlighedsvis tilbagefald og/eller tegn på ny aktivitet på MRI) eller inaktiv MS. Det kan også defineres som progressivt eller ikke-progressivt (ingen objektive symptomer eller tegn på forværring).
Ifølge nyere data har størstedelen af patienter med multipel sklerose (MS) enten recidiverende eller primær progressiv MS på diagnosetidspunktet. Ifølge statistikker er cirka 15% af patienter med multipel sklerose diagnosticeret med primær progressiv dissemineret sklerose.
Når du ordinerer et behandlingsregime for PPMS, som nødvendigvis udføres under hensyntagen til patientens individuelle karakteristika (sygdommens kliniske form, hastigheden af dens progression osv.), er det meget vigtigt at handle i overensstemmelse med anbefalinger, der er baseret på principperne for evidensbaseret medicin, det vil sige ordinere lægemidler, brug som er baseret på resultaterne af undersøgelser med et højt evidensniveau. Indtil 2017 var der ingen lægemidler til etiotropisk behandling af PPMS registreret af autoritative regulatorer (især FDA). I 2017 godkendte US Food and Drug Administration (FDA) ocrelizumab (under mærkenavnet Ocrevus) som det første og fra 2018 det eneste lægemiddel, der er egnet til behandling af to former for dissemineret sklerose, primær progressiv sklerose og recidiverende lægemiddel. I et separat fase III PPMS-studie (ORATORIO) var OCREVUS det første og eneste lægemiddel, der signifikant bremsede udviklingen af invaliditet og reducerede sygdomsaktivitet på MR sammenlignet med placebo ved en median opfølgning på 3 år. I PPMS-studiet var det relative antal patienter med bivirkninger og alvorlige bivirkninger i ocrelizumab- og placebogruppen sammenligneligt. De mest almindelige bivirkninger var infusionsreaktioner og øvre luftvejsinfektioner, for det meste milde til moderate. Resultaterne af disse fase III-forsøg blev offentliggjort den 19. januar 2017 i New England Journal of Medicine (NEJM) 3.