Imiglucerase

Den aktuelle version af siden er endnu ikke blevet gennemgået af erfarne bidragydere og kan afvige væsentligt fra den version , der blev gennemgået den 12. februar 2018; checks kræver 3 redigeringer .
Imiglucerase
Kemisk forbindelse
IUPAC Human beta-glucocerebrosidase
Brutto formel C 2532 H 3854 N 672 O 711 S 16
Molar masse 55597,4
CAS 143003-46-7
medicin bank DB00053
Forbindelse
Klassifikation
ATX A16AB02
Farmakokinetik
Halvt liv 3,6-10,4 minutter
Administrationsmetoder
Intravenøst

Imiglucerase ( rekombinant makrofag-målrettet beta-glucocerebrosidase ) er en analog af human lysosomal beta-glucocerebrosidase. Kompenserer for den funktionelle insufficiens af den enzymatiske aktivitet af beta-glucocerebrosidase. Katalyserer hydrolysen af ​​glycolipidet glucocerebrosid til glucose og ceramid og forhindrer akkumulering af glucocerebrosid i makrofager og forhindrer dermed dannelsen af ​​Gaucher-celler [1] [2] .

Oprenset imiglucerase er et monomert glycoprotein bestående af 497 aminosyrerester og en oligosaccharidkomponent [3] [4] .

Dette lægemiddel er et af de dyreste lægemidler; et årligt behandlingsforløb i USA kan koste mere end 200 tusind dollars [5] [6] . På grund af lægemidlets lave rentabilitet (og høje udviklings- og produktionsomkostninger) fik det status som et lægemiddel til sjældne sygdomme i USA , Australien og Japan [7] , Kasakhstan.

Noter

  1. ↑ Weinreb NJ Imiglucerase og dets anvendelse til behandling af Gauchers sygdom  // Expert Opin  Pharmacother : journal. - 2008. - August ( bind 9 , nr. 11 ). - S. 1987-2000 . - doi : 10.1517/14656566.9.11.1987 . — PMID 18627336 .
  2. ↑ Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith SE, Kingma W. Den langsigtede internationale sikkerhedserfaring med imigluceraseterapi for Gauchers sygdom   // Mol . Genet. Metab. : journal. - 2007. - Februar ( bind 90 , nr. 2 ). - S. 157-163 . - doi : 10.1016/j.ymgme.2006.09.003 . — PMID 17079176 .
  3. ↑ Erin Ailworth og Robert Weisman. Virus lukker Genzyme-fabrikken, holder medicin for 8.000  //  The Boston Globe  : avis. - 2009. - 17. juni.
  4. ↑ Pentchev; Brady, R.O.; Blair, H.E.; Britton, D.E.; Sorrell, S.H. et al. Gauchers sygdom: Isolering og sammenligning af normal og mutant glucocerebrosidase fra humant miltvæv  (engelsk)  // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  : journal. - 1978. - August ( bind 75 , nr. 8 ). - S. 3970-3973 . - doi : 10.1073/pnas.75.8.3970 . — PMID 29293 .
  5. ↑ Cerezyme (imiglucerase til injektion) Genzyme produktdatablad (link ikke tilgængeligt) . Arkiveret fra originalen den 5. juni 2003. 
  6. ↑ Balancering af innovation, adgang og overskud - markedsføring eksklusivitet for biologiske lægemidler, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
  7. ↑ Imiglucerase på Orpha.net: Portalen for sjældne sygdomme og lægemidler til sjældne sygdomme. . Arkiveret fra originalen den 29. december 2012.