| Nusinersen | |
|---|---|
| Kemisk forbindelse | |
| Brutto formel | C 234 H 340 N 61 O 128 P 17 S |
| CAS | 1258984-36-9 |
| PubChem | 124037382 |
| medicin bank | DB13161 |
| Forbindelse | |
| Klassifikation | |
| ATX | M09AX07 |
| Administrationsmetoder | |
| intratekal administration af lægemidler [d] | |
| Andre navne | |
| Spinraza | |
| Mediefiler på Wikimedia Commons | |
Nusinersen er det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi . Lægemidlet er udviklet af Biogen. Handelsnavn "Spinraza". Godkendt til brug: USA (2016) [1] [2] , Europa (2017) [3] , Rusland (2019) [4] .
Et antisense - oligonukleotid , der er målrettet mod overlevelsesmotorneuron -2 ( SMN2 )-genet. I antisense-oligonukleotidet er 2'-hydroxygrupperne i ribofuranosylringene erstattet med 2'-O-2-methoxyethylgrupper, og phosphatbindingerne erstattes med phosphorthioatbindinger. Nusinersen binder til en specifik intronsekvens i exon 7 af SMN2-transkriptet.
Spinal muskelatrofi [5] . Ingen begrænsninger på alder, køn og type. Lægemidlet tages for livet. Behandlingen begynder med 4 ladningsdoser; de første tre ladningsdoser gives med 14 dages mellemrum; Den 4. startdosis indgives 30 dage efter den 3. dosis; derefter administreres vedligeholdelsesdoser, en hver 4. måned. [6]
1 ml opløsning indeholder 2,4 mg nusinersen, calciumchloriddihydrat (0,21 mg), magnesiumchloridhexahydrat (0,16 mg), kaliumchlorid (0,22 mg), natriumchlorid (8,77 mg), natriumphosphat disubstitueret vandfrit (0,10 mg), natrium fosfat monosubstitueret vandfri (0,05 mg), samt vand til injektion. Præparatet kan indeholde saltsyre eller natriumhydroxid for at udligne pH-niveauet. pH-niveauet er ~7,2. Den molekylære formel for Spinraza er C234H323N61O128P17S17Na17. Molekylvægt - 7501,0 dalton. [7]
Intratekal injektion (direkte i cerebrospinalvæsken).
De mest almindelige bivirkninger af Spinraza omfatter kvalme, hovedpine og rygsmerter efter intratekal administration.